معرفی مرکز تحقیقات ژن درمانی

مرکز تحقیقات ژن درمانی در سال 1396 توسط پژوهشکده بیماری های گوارش و کبد دانشگاه علوم پزشکی تهران با هدف ارائه یک محیط فکری و تحقیقاتی برای جامعه متنوعی از محققان پژوهشی تأسیس شد. ایجاد این مرکز تحت تأثیر چندین عامل کلیدی بوده است:

1. اهمیت علمی رو به رشد ژن درمانی در درمان طیف وسیعی از بیماری ها از جمله اختلالات گوارشی. ژن درمانی نویدبخش اصلاح نقایص ژنتیکی، افزایش توانایی سیستم ایمنی برای مبارزه با بیماری ها، رساندن ژن ها یا پروتئین های درمانی به دستگاه گوارش و بازسازی بافت های آسیب دیده می باشد.

2. نیاز به بررسی علل ریشه ای بیماری های گوارشی به جای مدیریت علائم. با اصلاح نقایص ژنتیکی یا تعدیل سیستم ایمنی، ژن درمانی می تواند منجر به درمان های موثرتر و بالقوه درمانی برای بیماری های گوارشی و کبدی شود.

3. شیوع روزافزون بیماری های ژنتیکی و مزمن و نیاز به درمان های نوآورانه. انتظار می‌رود بازار جهانی سلول‌ و ژن‌درمانی در سال‌های آینده به سرعت رشد کند، که این تقاضا برانگیخته می‌شود.

4. در دسترس بودن پیشرفت های اخیر در نقشه برداری جهش های ژنتیکی زمینه ای بیماری ها. این دستاوردها زمینه را برای رویکردهای ژن درمانی موفق فراهم نموده است.

5. فرهنگ آکادمیک مشارکتی در دانشگاه علوم پزشکی تهران و فرصت استفاده از نقاط قوت موجود در تحقیقات ژن درمانی برای سایر بیماری های هدف.

 با تأسیس مرکز تحقیقات ژن درمانی، پژوهشکده بیماری های گوارش و کبد دانشگاه علوم پزشکی تهران قصد دارد یک تیم چند رشته ای از محققان را گرد هم آورد تا به توسعه ژن درمانی برای بیماری های گوارشی سرعت بخشد. این مرکز یک مرکز فکری برای شناسایی جهش‌های ایجادکننده بیماری، مطالعه پاتوفیزیولوژی بیماری و توسعه سیستم‌های ناقل ژن درمانی مناسب فراهم می‌کند. این ابتکار راهبردی مرکز تحقیقات را در خط مقدم حوزه ای به سرعت در حال تحول با پتانسیل قابل توجهی برای بهبود نتایج بیماران و کاهش بار بیماری های گوارشی در کشور قرار می دهد.

یکی از رسالت های اصلی مرکز تحقیقات ژن درمانی ایجاد زیر ساخت برای تولید داروهای ژن درمانی در کشور بوده است و در این راستا طی سالیان گذشته بخش هایی از این زیرساخت ها ایجاد شده است که از جمله آنها می توان به موارد زیر اشاره کرد:

• آزمایشگاه تخصصی با تجهیزات مورد نیاز برای تحقیق و توسعه مطالعات ژن درمانی
• پلتفرم حیوانات معمولی با ظرفیت نگهداری مدل های موشی، موش صحرایی و خرگوش
• پلتفرم حیوانات فاقد سیستم ایمنی
• تکمیل بخشی از عملیات عمرانی مرکز ژن درمانی
• ایجاد اتاق های تمیز برای تولید فراورده های سلول و ژن درمانی
• ثبت مرکز رشد ژن درمانی ذیل مرکز رشد سلامت
• ایجاد کمیته فناوری ژن درمانی در پژوهشکده گوارش