قلمرو مرکز

 

دانش راهبردی ژن درمانی طی سالهای اخیر رشد چشم گیری یافته و نتایج حاصله از پژوهش‌های آن جایگاه ویژه ای در حوزه درمان بیماران و بازار سلامت پیدا کرده است. ژن درمانی یک حوزه علمی و پزشکی بسیار مهم و در حال پیشرفت است که می‌تواند نقش مهمی در درمان بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی و مزمن ایفا کند. در مجموع، ژن درمانی به عنوان یک حوزه علمی و پزشکی بسیار مهم، قابلیت درمان بنیادی بیماری‌های مختلف از جمله بیماری‌های گوارشی را دارد و چشم‌انداز تجاری قابل توجهی نیز در این زمینه وجود دارد. لذا ماموریت اصلی این مرکز گرد هم آوردن متخصصین خبره حوزه‌های مختلف ژن درمانی و ایجاد کلیه زیرساخت های موردنیاز برای آنها با هدف توسعه درمان‌های مبتنی بر سلول و ژن تراپی در حوزه بیماری‌های گوارش و کبد می باشد.

در راستای تحقق سیاست های اقتصادی دانش بنیان، این مرکز با فراهم ساختن زیرساخت ها نقشی فعال در حمایت از ایجاد و رشد شرکت‌های دانش بنیان این حوزه خواهد داشت. در زنجیره تجاری سازی محصول (شکل 1) این مرکز نقش فعال در مراحل ابتدایی (مطالعات ترجمانی و فازهای ابتدایی کارآزمایی بالینی) و نقش حمایتی در مراحل پایانی تجاری سازی (فازهای نهایی کارآزمایی و تولید تجاری) خواهد داشت. در واقع با ایجاد بستر مناسب و کاهش خطرات سرمایه‌گذاری مرکز نقش حمایتی در ایجاد شرکت‌های دانش بنیان برای تجاری سازی محصولات این حوزه خواهد داشت.

 

شکل 1: مراحل تجاری سازی محصول

 

در همین راستا بخش های مختلف زیر در ساختار پیشنهادی مرکز در نظر گرفته شده است:

تولید فراورده‌های ژن تراپی

در این بخش امکانات و تسهیلات موردنیاز برای تولید فراورده‌های ژن تراپی مناسب برای کاربرد بالینی ایجاد خواهد شد. تولید مطمئن و ایمن محصولات نیاز به تثبیت پروتکل های تولید در محیط آزمایشگاه دارد تا پس از تایید، بتوان با اطمینان نسبت به تولید محصولات در محیط کلین روم و مطابق با اصول تولید بهینه اقدام نمود. بنابراین در کنار تیم اجرایی و فنی کارآزموده این بخش نیاز به کلین روم‌های پیشرفته با تجهیزات کافی دارد.

مجموعه آزمایشگاه ها

این بخش از آزمایشگاه‌های مختلف تشکیل یافته است و هدف آن سرویس دهی متمرکز به کل مرکز هست. کلیه آزمایشات موردنیاز برای مطالعات آزمایشگاهی کاربردی، مطالعات ترجمانی و کارآزمایی بالینی در این مجموعه آزمایشگاهی انجام خواهد شد.

22. آزمایشگاه حیوانات: این آزمایشگاه اهمیت فراوانی در انتقال مطمئن تجربیات آزمایشگاهی به بالین دارد و کاربرد عمده آن مطالعات پیش بالینی به‌منظور بررسی ایمنی و اثربخشی محصولات توسعه یافته در محیط آزمایشگاه است.
23. آزمایشگاه سلولی-مولکولی: عمده فعالیت این بخش ایجاد معیارهای دقیق برای تعیین هویت و توان عملکردی محصولات آزمایشگاهی تولیدشده در بخش های مختلف است. در واقع تولید مستندات علمی پشتیبان برای ورود محصولات به فازهای پیش بالینی و بالینی بر عهده این آزمایشگاه است.
24. آزمایشگاه کنترل کیفیت: عمده تمرکز این آزمایشگاه بر کنترل و تعیین معیارهای کیفیتی محصولات تولیدشده برای استفاده بالینی است. نمونه ای از محصولات تولیدشده قبل از مصرف در بیماران برای ارزیابی های عملکردی، هویتی و ایمنی در این آزمایشگاه مورد بررسی قرار می‌گیرند.
25. آزمایشگاه کشت سلول: این آزمایشگاه با هدف سرویس دهی به مطالعات آزمایشگاهی و پیش بالینی و همچنین فعالیت‌های تحقیق و توسعه تأسیس خواهد شد.

 

 

کلینیک و بخش های بیمارستانی

یکی از دلایل مهم کندی پیشرفت ژن درمانی عدم ارتباط مؤثر محققین علوم پایه و پزشکان بالینی است که تنها منحصر به کشور ما نمی‌باشد. مهمترین دلیل این امر عدم درک صحیح طرفین از نیازها و نگرانی های یکدیگر است. ایجاد بخش درمانی در قالب کلینیک ژن درمانی باعث ارتباط مؤثر و تسهیل شده بین محققین علوم پایه و بالینی مرکز خواهد شد. اولویت های سازمانی یکسان در کنار اشتراک منافع موجب نزدیکی هرچه بیشتر فکری-عملکردی محققین علوم پایه و بالینی شده که نتیجه آن تسریع فرایند کاربردی سازی پژوهش‌های این حوزه خواهد بود.

 

بخش های اداری و محل استقرار محققین

این بخش به فعالیت‌های ستادی و پشتیبانی برای سایر بخش ها اختصاص خواهد یافت. همچنین فضایی در این بخش برای استقرار دانشجویان و محققین مرکز در نظر گرفته خواهد شد که مجهز به زیرساخت های لازم نرم افزاری و سخت افزاری برای مطالعه و تحقیق باشد.