قلمرو مرکز

 

دانش راهبردی ژن درمانی طی سالهای اخیر رشد چشم گیری یافته و نتایج حاصله از پژوهش‌های آن جایگاه ویژه ای در حوزه درمان بیماران و بازار سلامت پیدا کرده است. ژن درمانی یک حوزه علمی و پزشکی بسیار مهم و در حال پیشرفت است که می‌تواند نقش مهمی در درمان بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی و مزمن ایفا کند. در مجموع، ژن درمانی به عنوان یک حوزه علمی و پزشکی بسیار مهم، قابلیت درمان بنیادی بیماری‌های مختلف از جمله بیماری‌های گوارشی را دارد و چشم‌انداز تجاری قابل توجهی نیز در این زمینه وجود دارد. لذا ماموریت اصلی این مرکز گرد هم آوردن متخصصین خبره حوزه‌های مختلف ژن درمانی و ایجاد کلیه زیرساخت های موردنیاز برای آنها با هدف توسعه درمان‌های مبتنی بر سلول و ژن تراپی در حوزه بیماری‌های گوارش و کبد می باشد.

در راستای تحقق سیاست های اقتصادی دانش بنیان، این مرکز با فراهم ساختن زیرساخت ها نقشی فعال در حمایت از ایجاد و رشد شرکت‌های دانش بنیان این حوزه خواهد داشت. در زنجیره تجاری سازی محصول این مرکز نقش فعال در مراحل ابتدایی (مطالعات ترجمانی و فازهای ابتدایی کارآزمایی بالینی) و نقش حمایتی در مراحل پایانی تجاری سازی (فازهای نهایی کارآزمایی و تولید تجاری) خواهد داشت. در واقع با ایجاد بستر مناسب و کاهش خطرات سرمایه‌گذاری مرکز نقش حمایتی در ایجاد شرکت‌های دانش بنیان برای تجاری سازی محصولات این حوزه خواهد داشت.

 

در همین راستا بخش های مختلف زیر در ساختار پیشنهادی مرکز در نظر گرفته شده است:

تولید فراورده‌های ژن تراپی

در این بخش امکانات و تسهیلات موردنیاز برای تولید فراورده‌های ژن تراپی مناسب برای کاربرد بالینی ایجاد خواهد شد. تولید مطمئن و ایمن محصولات نیاز به تثبیت پروتکل های تولید در محیط آزمایشگاه دارد تا پس از تایید، بتوان با اطمینان نسبت به تولید محصولات در محیط کلین روم و مطابق با اصول تولید بهینه اقدام نمود. بنابراین در کنار تیم اجرایی و فنی کارآزموده این بخش نیاز به کلین روم‌های پیشرفته با تجهیزات کافی دارد.

مجموعه آزمایشگاه ها

این بخش از آزمایشگاه‌های مختلف تشکیل یافته است و هدف آن سرویس دهی متمرکز به کل مرکز هست. کلیه آزمایشات موردنیاز برای مطالعات آزمایشگاهی کاربردی، مطالعات ترجمانی و کارآزمایی بالینی در این مجموعه آزمایشگاهی انجام خواهد شد.

22. آزمایشگاه حیوانات: این آزمایشگاه اهمیت فراوانی در انتقال مطمئن تجربیات آزمایشگاهی به بالین دارد و کاربرد عمده آن مطالعات پیش بالینی به‌منظور بررسی ایمنی و اثربخشی محصولات توسعه یافته در محیط آزمایشگاه است.
23. آزمایشگاه سلولی-مولکولی: عمده فعالیت این بخش ایجاد معیارهای دقیق برای تعیین هویت و توان عملکردی محصولات آزمایشگاهی تولیدشده در بخش های مختلف است. در واقع تولید مستندات علمی پشتیبان برای ورود محصولات به فازهای پیش بالینی و بالینی بر عهده این آزمایشگاه است.
24. آزمایشگاه کنترل کیفیت: عمده تمرکز این آزمایشگاه بر کنترل و تعیین معیارهای کیفیتی محصولات تولیدشده برای استفاده بالینی است. نمونه ای از محصولات تولیدشده قبل از مصرف در بیماران برای ارزیابی های عملکردی، هویتی و ایمنی در این آزمایشگاه مورد بررسی قرار می‌گیرند.
25. آزمایشگاه کشت سلول: این آزمایشگاه با هدف سرویس دهی به مطالعات آزمایشگاهی و پیش بالینی و همچنین فعالیت‌های تحقیق و توسعه تأسیس خواهد شد.

 

 

کلینیک و بخش های بیمارستانی

یکی از دلایل مهم کندی پیشرفت ژن درمانی عدم ارتباط مؤثر محققین علوم پایه و پزشکان بالینی است که تنها منحصر به کشور ما نمی‌باشد. مهمترین دلیل این امر عدم درک صحیح طرفین از نیازها و نگرانی های یکدیگر است. ایجاد بخش درمانی در قالب کلینیک ژن درمانی باعث ارتباط مؤثر و تسهیل شده بین محققین علوم پایه و بالینی مرکز خواهد شد. اولویت های سازمانی یکسان در کنار اشتراک منافع موجب نزدیکی هرچه بیشتر فکری-عملکردی محققین علوم پایه و بالینی شده که نتیجه آن تسریع فرایند کاربردی سازی پژوهش‌های این حوزه خواهد بود.

 

بخش های اداری و محل استقرار محققین

این بخش به فعالیت‌های ستادی و پشتیبانی برای سایر بخش ها اختصاص خواهد یافت. همچنین فضایی در این بخش برای استقرار دانشجویان و محققین مرکز در نظر گرفته خواهد شد که مجهز به زیرساخت های لازم نرم افزاری و سخت افزاری برای مطالعه و تحقیق باشد.